Dokument: Ermittlung von Prognoseparametern für Patienten mit MDS und intermediärem Risiko
| Titel: | Ermittlung von Prognoseparametern für Patienten mit MDS und intermediärem Risiko | |||||||
| Weiterer Titel: | Additional prognostic parameters in patients with myelodysplastic syndromes in the IPSS-R intermediate risk group | |||||||
| URL für Lesezeichen: | https://docserv.uni-duesseldorf.de/servlets/DocumentServlet?id=68695 | |||||||
| URN (NBN): | urn:nbn:de:hbz:061-20250220-133000-9 | |||||||
| Kollektion: | Dissertationen | |||||||
| Sprache: | Deutsch | |||||||
| Dokumententyp: | Wissenschaftliche Abschlussarbeiten » Dissertation | |||||||
| Medientyp: | Text | |||||||
| Autor: | Lanfermann, Lisa Helene [Autor] | |||||||
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| Beitragende: | Prof. Dr. med. Germing, Ulrich [Gutachter] Richter, Jutta G. [Gutachter] | |||||||
| Dewey Dezimal-Klassifikation: | 600 Technik, Medizin, angewandte Wissenschaften » 610 Medizin und Gesundheit | |||||||
| Beschreibungen: | Patienten mit myelodysplastischen Syndromen können anhand des IPSS-R prognostisch
stratifiziert werden. Die intermediäre Risikogruppe umfasst sowohl Patienten mit günstiger Prognose als auch Patienten, die schnell eine akute Leukämie entwickeln und eine sehr schlechte Prognose haben. Parameter, die sich auf die Krankheitsbiologie beziehen und patientenbezogene Parameter können helfen, Patienten mit höherem Risiko zu identifizieren. Basierend auf den Daten des Düsseldorfer MDS-Registers wurden im Rahmen dieser Arbeit 2668 Patienten im Hinblick auf das Gesamtüberleben (OS) und das Risiko einer AML-Progression analysiert. Die Patienten wurden von 03/2021 bis 09/2022 beobachtet, mit einem medianen Follow-up von 26,5 Monaten. 61,3 % der Patienten starben innerhalb des Beobachtungszeitraums. Das OS und das Risiko für eine AMLProgression wurden mit der Kaplan-Meier-Methode berechnet, und für die multivariaten Analysen wurden COX-Regressionsmodelle verwendet. Die Patienten mit 3,5 Punkten (27,7%), 4 Punkten (41%) oder 4,5 Punkten (31,3%) wurden der intermediären Risikogruppe zugeordnet. Die mediane Überlebenszeit in der gesamten Patientenkohorte betrug 41,5 Monate. Die Rate der AML-Entwicklung betrug 20% 1 Jahr nach der Diagnose und 32,7% nach 3 Jahren. Unsere Analysen der prognostischen Parameter schlossen 363 Patienten (13,6%) aus, die sich einer allogenen Stammzelltransplantation unterzogen. Die verschiedenen Punktzahlen (3,5; 4; 4,5 Punkte) waren in univariaten Analysen der intermediären Risikogruppe nicht mit unterschiedlichen Überlebenszeiten verbunden. Das Geschlecht, das Alter der Patienten, der Karyotyp (dichotomisiert) und das Serumferritin ≥/<500 μg/l zum Zeitpunkt der Erstdiagnose konnten Hinweise auf schlechtere Überlebenszeiten geben. In multivariaten Analysen wurden das Alter der Patienten bei der Diagnosestellung (≥/<67,54 Jahre) und das Geschlecht als unabhängige prognostische Parameter für das Überleben ermittelt. Im Hinblick auf das kumulative Risiko der AML-Entwicklung waren das Alter der Patienten bei Erstdiagnose, die Diagnose nach WHO 2016-Klassifikation (einzeln und dichotomisiert), der Blastenanteil im Knochenmark (nach IPSS-R, ≥/<4% und ≥/<5%), der Hämoglobinwert (nach IPSS-R sowie getestet am Median ≥/<9,6g/dl), periphere Blasten ≥/<1,6% und ≥/<0% und CRP ≥/<2mg/dl mit einem erhöhten Risiko der AML-Entwicklung verbunden. Multivariat waren hierbei nur die Blasten im Knochenmark ≥/<5% und das Alter der Patienten (≥/<67,54 Jahre) bei Erstdiagnose unabhängige Variablen. Zusammenfassend wurde herausgefunden, dass zusätzliche prognostische Parameter dazu beitragen können, Patienten innerhalb der IPSSR-intermediate risk Gruppe weiter zu stratifizieren.Patients with myelodysplastic syndromes can be prognostically stratified using the IPSSR. The intermediate risk group consists of patients with favourable prognosis as well as patients who rapidly develop acute leukemia and have a very poor prognosis. Parameters related to disease biology and patient-related parameters may help to identify higher risk patients. Based on data of the Duesseldorf MDS registry, we analyzed 2668 patients with regard to overall survival (OS) and risk of AML progression. Patients were followed from 03/2021 to 09/2022, with a median follow up of 26,5 months. 61,3% of patients died within the observation period. OS as well as risk of AML progression were calculated using the Kaplan Meier method, and COX regression models were used for multivariate analyses. Patients were assigned to the intermediate category with 3.5 points (27,7%), 4 points (41%) or 4.5 points (31,3%). Median survival in the entire patient cohort was 41,5 months. The rate of AML development was 20% 1 year after diagnosis, and 32,7% after 3 years. The analyses of prognostic parameters excluded 363 patients (13,6%) who underwent allogeneic stem cell transplantation. The scores (3,5; 4; 4,5) were not associated with different survival times in univariate analyses of the intermediate risk group. The gender, patients’ age when diagnosed, dichotomized karyotypes and serum ferritine ≥/<500 μg/l at the moment of diagnosis were associated with inferior survival. In multivariate analyses, the patients’ age when diagnosed (≥/<67,54 years) and the gender were identified as independent prognostic parameters for survival. With regard to cumulative risk of AML evolution, the patients’ age when being diagnosed, the diagnosis (who 2016 classification), also dichotomized by severity, the blast count in the bone marrow (classified by the IPSS-R, and also tested by ≥/<4% and by ≥/<5%), the hemoglobine (classified by the IPSS-R as well as tested by the median of the cohort ≥/<9,6g/dl), peripheral blasts ≥/<1,6% and ≥/<0%, and CRP ≥/<2mg/dl were associated with increased risk of AML evolution. When tested by multivariate analyses, only the blast count in the bone marrow ≥/<5% and the patients’ age (≥/<67,54 years) when diagnosed were independently associated with elevated risk of AML evolution. To put it in a nutshell, additional prognostic parameters can help to further stratify patients within the IPSSR intermediate risk group. | |||||||
| Lizenz: |  Dieses Werk ist lizenziert unter einer Creative Commons Namensnennung 4.0 International Lizenz | |||||||
| Fachbereich / Einrichtung: | Medizinische Fakultät | |||||||
| Dokument erstellt am: | 20.02.2025 | |||||||
| Dateien geändert am: | 20.02.2025 | |||||||
| Promotionsantrag am: | 23.09.2024 | |||||||
| Datum der Promotion: | 13.02.2025 |
