Dokument: Umsetzung von Therapieempfehlungen in einem Zentrum der Maximalversorgung für Patienten mit myelodysplastischen Syndromen
| Titel: | Umsetzung von Therapieempfehlungen in einem Zentrum der Maximalversorgung für Patienten mit myelodysplastischen Syndromen | |||||||
| Weiterer Titel: | Analysis of the impact of adherence to guidelines and expert advice in patients with myelodysplastic syndromes | |||||||
| URL für Lesezeichen: | https://docserv.uni-duesseldorf.de/servlets/DocumentServlet?id=58131 | |||||||
| URN (NBN): | urn:nbn:de:hbz:061-20220103-132734-9 | |||||||
| Kollektion: | Dissertationen | |||||||
| Sprache: | Deutsch | |||||||
| Dokumententyp: | Wissenschaftliche Abschlussarbeiten » Dissertation | |||||||
| Medientyp: | Text | |||||||
| Autor: | Kasprzak, Annika [Autor] | |||||||
| Dateien: |
| |||||||
| Beitragende: | Prof. Dr. Germing, Ulrich [Gutachter] Sewerin, Philipp [Gutachter] | |||||||
| Stichwörter: | Myelodysplastische Syndrome | |||||||
| Dewey Dezimal-Klassifikation: | 600 Technik, Medizin, angewandte Wissenschaften » 610 Medizin und Gesundheit | |||||||
| Beschreibungen: | Das Maß sowie der Einfluss der Adhärenz von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) zu standardisierten Therapieempfehlungen wurde bis zu diesem Zeitpunkt noch nicht untersucht.
Im Rahmen dieser prospektiven Arbeit erhielten 381 Patienten, die sich in der hämatologischen Ambulanz des Universitätsklinikums Düsseldorf vorstellten, eine individualisierte, leitliniengerechte Therapieempfehlung. Gemäß den Leitlinien des European LeukemiaNet (ELN) gliedern sich die betrachteten Therapien in supportive Therapiemaßnahmen, Lenalidomid, hypomethylierende Substanzen, die nicht-intensive sowie Hochdosischemotherapie und die allogene Stammzelltransplantation. Im weiteren Verlauf wurde die Adhärenz der Patienten zu den getroffenen Empfehlungen durch Kontaktaufnahme mit niedergelassenen Kollegen und Aktenrecherche eruiert. Mittels einer Matched-Pairs-Analyse wurde es möglich, diejenigen Patienten, die der Empfehlung nachkamen mit denjenigen, die sich gegen dieselbe Therapie entschieden und stattdessen eine Alternativtherapie wählten, zu vergleichen. Mithilfe der Kaplan-Meier-Methode erlaubten diese Analysen Rückschlüsse auf das Gesamtüberleben von Patienten, die der Empfehlung nachkamen und derer, die sich gegen die Empfehlung entschieden. In der Gesamtkohorte entschieden sich 33% der Patienten gegen die Empfehlung. Eine Adhärenz brachte keinen Vorteil im Gesamtüberleben. Einzig die allogene Stammzelltransplantation stellte eine Ausnahme dar. Patienten, die dieser Empfehlung nachkamen, erlangten einen signifikanten Überlebensvorteil, verglichen mit denjenigen Patienten, die stattdessen eine Alternativtherapie wählten (medianes Überleben 74 vs. 28 Monate, 95% KI 7,5; 48,5, p=0,015). Die meisten Therapien der MDS, inklusive supportiver Therapien, Lenalidomid, hypomethylierender Substanzen als auch Chemotherapien haben lediglich einen limitierten Einfluss auf die Prognose der Patienten. Die Ergebnisse verdeutlichen die Notwendigkeit eine allogene Stammzelltransplantation bei allen passenden Kandidaten anzustreben. Weiterhin unterstreicht diese Arbeit, dass die Therapie der myelodysplastischen Syndrome bessere Therapieoptionen benötigt, um nicht nur die Lebensqualität der MDS-Patienten positiv zu beeinflussen, sondern auch um einen Gewinn für die Überlebenswahrscheinlichkeit zu erzielen.The effect of adherence to validated treatment guidelines according to the European LeukemiaNet (ELN) has not yet been evaluated in myelodysplastic syndromes (MDS). Thus, a prospective analysis of 381 patients from the Düsseldorf MDS Registry, who received patient-tailored treatment recommendations was performed. Treatment options taken into consideration are as follows: best supportive care (BSC), Lenalidomide, hypomethylating agents (HMA), non-intensive as well as intensive chemotherapy and allogeneic stem cell transplantation (alloSCT). Information regarding adherence to treatment recommendations was obtained by searching medical files and contacting primary care physicians. In the course of this work, a matched-pairs-analysis was conducted, comparing patients who received a certain treatment with patients who, though eligible, did not receive it. Probability of survival was then estimated using the Kaplan-Meier method and the log rank test. Non-adherence to patient-tailored therapeutic recommendations was found in 33% of the patients. The matched-pair study showed that patients receiving best supportive care, Lenalidomide, HMA or intensive chemotherapy did not gain a significant survival benefit from adherence to the respective treatment recommendations. Survival only differed between patients adhering to and patients not adhering to a recommendation for alloSCT (median survival of 74 vs 28 months; 95% CI 7.5; 48.5, p=0.015). Based on the patient cohort, supportive care regimens, Lenalidomide, HMA, as well as intensive chemotherapy do not appear to improve overall survival, whereas allogeneic stem cell transplantation provided a significant survival benefit for all patients eligible for the respective treatment. This work underlines that most of the therapeutic options for MDS only provide limited impact on overall survival. Furthermore, only alloSCT is powerful enough to render deviation from guideline-based expert advice a major disadvantage in terms of prognosis. The therapy of MDS clearly is in need of better therapeutic options which can make a change when correctly applied by an MDS expert. | |||||||
| Lizenz: |  Urheberrechtsschutz | |||||||
| Fachbereich / Einrichtung: | Medizinische Fakultät | |||||||
| Dokument erstellt am: | 03.01.2022 | |||||||
| Dateien geändert am: | 03.01.2022 | |||||||
| Promotionsantrag am: | 11.02.2021 | |||||||
| Datum der Promotion: | 24.06.2021 |
